Neue Gentherapie lässt Blinde wieder sehen

Vier Kinder mit einer seltenen Krankheit sind in Großbritannien erfolgreich behandelt worden

Kinderaugen: Blinde Babys können wieder sehen (Foto: ucl.ac.uk)

London (pte004/24.02.2025/06:15)

Mit einer Gentherapie haben Mediziner des University College London und des Moorfields Eye Hospital vier Kindern, die aufgrund eines Gendefekts blind geboren worden waren, die Sehfähigkeit zurückgegeben, wenigstens auf jeweils einem Auge. Injiziert wurden gesunde Kopien des defekten Gens direkt in die Netzhaut. Diese Ersatzgene werden über ein harmloses Virus übertragen, das in Netzhautzellen eindringt und die Funktion des fehlerhaften Gens übernimmt.

Seltene genetische Störung

Die Kinder litten an einer seltenen angeborenen genetischen Störung, die das AIPL1-Gen betrifft, das eine wichtige Rolle für das Sehen spielt. Diese Erkrankung, eine schwere Form der Netzhautveränderung, bewirkt, dass die Betroffenen nur noch zwischen hell und dunkel unterscheiden können.

Das defekte Gen führt zu Fehlfunktionen der Netzhautzellen und schließlich zu deren Absterben, was zu einer dauerhaften Erblindung führt. Die neue Therapie zielt darauf ab, diesen Zellen zu helfen, richtig zu funktionieren und ihre Lebensdauer zu verlängern.

Um potenzielle Risiken zu minimieren, haben die Ärzte nur ein Auge der kleinen Patienten behandelt. Bei allen vier Kindern kam es in den folgenden drei bis vier Jahren zu bemerkenswerten Verbesserungen am behandelten Auge. Auf dem anderen Auge erblindeten sie dauerhaft. Eine weitere Gentherapie gegen eine andere Form der genetischen Blindheit (RPE65-Mangel) ist seit 2020 im Rahmen des staatlichen Gesundheitssystems verfügbar.

Heilung anderer Augenleiden

Der jüngste Erfolg gibt den Wissenschaftlern nach Hoffnung, dass auch Kinder, die sowohl von seltenen als auch von häufigeren Formen der genetischen Blindheit betroffen sind, mit der Zeit von der genetischen Medizin profitieren können, glauben die behandelnden Ärzte.

"Innerhalb weniger Wochen nach der OP reagierte Jace auf den Fernseher und das Telefon, und nach sechs Monaten konnte er seine Lieblingsautos aus mehreren Metern Entfernung erkennen und benennen. Sein Gehirn brauchte jedoch Zeit, um das, was er jetzt sehen konnte, zu verarbeiten", unterstreicht eine der Mütter.

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