Neues Medikament als Chance bei Muskellähmung
Krankheit lässt sich bei ALS-Patienten vielleicht stoppen - Phase-2-Studie mit Betroffenen läuft
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So wirkt das neue Medikament gegen ALS (Infografik: Spinogenix) |
San Diego (pte001/03.06.2024/06:00)
Menschen, die an Amyotropher Lateralsklerose (ALS) leiden, können auf Linderung hoffen: Spinogenix, ein biopharmazeutisches Unternehmen hat SPG302 entwickelt, eine täglich einzunehmende Pille, die motorische Nervenzellen wiederherstellt, auch Motoneuronen genannt. Jetzt dürfen erstmals Menschen in einer Phase-2-Studie mit dem Medikament behandelt werden. Bis zu acht von 100.000 Personen sind von der verheerenden Krankheit betroffen, die zu Muskellähmung führt.
ALS führt zum Tod
Motoneurone steuern die Muskelbewegungen für das Gehen, Sprechen und Atmen. Wenn sie absterben und keine Signale mehr an die Muskeln senden können, wird der Verlust der Muskelkontrolle mit der Zeit immer schlimmer und endet für ALS-Kranke nach wenigen Jahren schließlich tödlich. Die Zulassungsbehörde US Food and Drug Administration (FDA) hat mehrere Medikamente zugelassen, die helfen, die Symptome zu lindern. Doch eine Heilung ist damit ausgeschlossen. Nach vielversprechenden Ergebnissen aus klinischen Studien zur Bewertung der Sicherheit von SPG302 hat die FDA den Antrag des Unternehmens auf Versuche mit Betroffenen jetzt genehmigt.
"Unser Ansatz zur Regeneration von Synapsen ist eine grundlegend andere Behandlungsmethode, die sich auf den Synapsenverlust konzentriert, der bei ALS eine zentrale Rolle spielt", sagt Stella Sarraf, CEO und Gründerin von Spinogenix. "Die derzeitigen Behandlungen reichen nicht aus, da sie das Fortschreiten der Krankheit nur verlangsamen."
Wendepunkt in ALS-Behandlung?
Frühere klinische Studien mit gesunden Erwachsenen in Australien haben gezeigt, dass das Medikament gut verträglich ist und den Ergebnissen in präklinischen Tierversuchen entsprechen. "Wenn sich SPG302 in dieser neuen Runde klinischer Studien als wirksam erweist, wird dies ein Wendepunkt in der ALS-Behandlung sein", glaubt Sarraf. "Der neue Ansatz von Spinogenix wirkt auf der synaptischen Ebene, um Nervenzellen zu regenerieren", erklärt die Neurologin Merit Cudkowicz, die am Massachusetts General Hospital und an der Harvard Medical School tätige Spinogenix-Beirätin.
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